Terapia Génica

¿ QUÉ ES ? 
La terapia génica se ha desarrollado como un método de acercamiento al tratamiento de las enfermedades humanas basado en la transferencia de material genético a las células de un individuo. 

- En un principio fue planteada solo para tratar enfermedades genéticas. 

- En los años 80 , los avances en biología molecular habían permitido que  genes humanos fuesen localizados en el genoma y clonados.

- El 14 de septiembre de 1990 . investigadores de los Institutos Nacionales de la Salud de la EE UU , realizaron el primer procedimiento aprobado de terapia génica en un paciente que presentaba una enfermedad génica extraña.

- Actualmente , la terapia génica se propone para casi cualquier enfermedad siendo un mecanismo de lo más prometedor.

-  Aunque está aun en desarrollo.   

¿Cuáles son los objetivos?

A pesar de que en un principio fue una técnica planteada para tratar enfermedades genéticas hereditarias, en la actualidad se propone para casi cualquier enfermedad.

Entre los objetivos que persigue la terapia génica podemos citar:

• Tratar de complementar o sustituir un gen defectuoso introduciendo otra copia normal de éste en las células.
• Inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes cuya intervención contribuye al desarrollo de la enfermedad
• Introducir material genético que permita a la célula sintetizar una proteína que tenga un efecto terapéutico nuevo (por ejemplo introducir en las células copia de un gen que obstaculice la replicación de un virus).

TIPOS DE TERAPIA GÉNICA 

• Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.           

• Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas. Esta técnica está casi completamente reducida a células hematopoyéticas pues son células cultivables, constituyendo así un material transplantable.

NORMAS PARA RECIBIR  LA TERAPIA GÉNICA

Las normas para recibir terapia génica están bien establecidas e incluyen varios requisitos:

1. El gen debe estar aislado y debe estar disponible para la transferencia, normalmente por clonación .
2. Debe haber un medio efectivo para la transferencia del gen. Por el momento, muchos ensayos utilizan vectores retrovíricos , aunque también se emplean otros métodos, como los vectores adenovíricos y las técnicas físicas y químicas.
3. El tejido diana debe ser accesible para la transferencia genética. La primera generación de procesos de terapia génica utiliza glóbulos blancos o sus precursores como tejido diana.
4. No debe haber ninguna forma de terapia efectiva disponible, y la terapia génica no debe dañar al paciente.

ENFERMEDADES Y POSIBLES TRATAMIENTOS 

• Algunas enfermedades hereditarias ( hemofilia A , hemofilia B ) 
• Enfermedades hepáticas 
• Hemoglobinopatía  y tratamiento de células hemátopeyicas.
• ADA ( trastorno autosómico recesivo )
• Enfermedad de Gaucher 
• Tratamiento de cáncer